Viac strojov a menej práce. Automatizácia výroby môže v Ázii vykorisťovať ľudí

Číslo dňa: aj za jedným číslom sa môže skrývať veľký príbeh

Génová terapia robí pokroky. Výsledkom je najdrahší liek na trhu

Génová terapia robí pokroky. Výsledkom je najdrahší liek na trhu

5. január 2017 - Americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) ešte v decembri minulého roka schválil použitie génovej terapie pre vzácnu formu detskej slepoty. Ide o prvú liečbu svojho druhu v prípade dedičných chorôb, ktorá dostala v USA zelenú. „Považujem to za ďalší míľnik na ceste za schopnosťami liečiť širokú škálu chorôb, ktoré považujeme za nevyliečiteľné. Ide o zavŕšenie niekoľkých desaťročí výskumu. Verím, že génová terapia sa čoskoro dostane do popredia v liečbe nielen ojedinelých ochorení,“ povedal jeden z komisárov FDA Scott Gottlieb.

Z verdiktu FDA sa tešila farmaceutická spoločnosť Spark Therapeutics, ktorá uspela so svojím produktom Luxturna. Ide o liek, ktorý lieči detskú slepotu. Génová terapia, ktorú Luxturna reprezentuje, má napraviť chyby v géne RPE65. Ten produkuje proteín, vďaka ktorému očné receptory vnímajú svetlo. Liečba je založená na vstreknutí dávky Luxturny priamo do oka. Súčasťou vakcíny je benígny vírus, ktorý do sietnice dodáva „zdravé kópie“ postihnutého génu. Denník The Financial Times tvrdí, že liečba nebude lacná a cena za obe oči má byť 850-tisíc amerických dolárov (pôvodne sa hovorilo o sume až milión amerických dolárov). Luxturna je tak momentálne najdrahší liek na trhu, ktorý zároveň vyvoláva otázky o dostupnosti.

Zdroj: SITA / AP